背景

　　髓母细胞瘤患儿的预后表现不良，存活下来的儿童患认知障碍的风险高。我们团队施行了针对小儿髓母细胞瘤术后的高强度单纯化疗的试验。

　　方法

　　对术后患儿施行3疗程的外周静脉化疗(环磷酰胺、长春新碱、甲胺喋呤、卡铂、依托泊甙)和脑室内甲胺喋呤治疗。待患儿完全缓解后终止治疗，然后对脑白质病以及认知障碍进行评估。

　　结果

　　对43例患儿依据上述方案进行治疗。结果显示，行完全切除的17例患儿的5年无进展生存率和整体生存率(±SE)分别为82±9%和93±6%，有残留病灶的14例患儿的5年无进展生存率和整体生存率(±SE)分别为50±13%和56±14%，有肉眼转移灶的12例患儿的5年无进展生存率和整体生存率(±SE)分别为33±14%和38±15%。无肉眼转移灶的31例患儿的5年无进展生存率和整体生存率分别为68±8%和77±8%。组织学纤维的形成、有无转移灶、未满2岁这3项都是复发与存活的独立预后因素。23例病例中有19例经MRI检查出现了无症状性脑白质病。与同年龄健康对照组相比，治疗后患儿的平均IQ明显降低，但与之前试验中接受放射线治疗的患儿相比较高。

　　针对无转移小儿髓母细胞瘤，术后单纯化疗有望达到有效治疗。

　　评论

　　髓母细胞瘤的病例数较少，但与整体预后较差的3岁以下的小儿髓母细胞瘤相比较，该试验可谓取得了较好疗效。在此之前，主要在欧洲进行了髓母细胞瘤术后化疗，内容包括减少全脑部全脊髓的照射剂量或照射全脑而不照射脊髓、或完全不照射等试验，但能否成为标准治疗还很难说。

　　最好避免对患儿行全脑全脊髓照射，对于未满3岁的儿童，通常先行化疗，将照射时间推迟至3岁以后。尤其对于无转移的髓母细胞瘤病例，术后单纯化疗至少应作为代替治疗的一种，这点需事先向患儿家长做出说明。