胶质瘤新药治愈成功突破临床是真的吗？据报道，神经胶质瘤发病率为3.87/100,000，是神经系统恶性肿瘤中发病率最高的一种，其标准治疗方法是手术序贯放化疗，但中位复发通常需要7-9个月。

　　由于Ⅰ期试验的积极结果，fda授予toca511和tocafc治疗高水平胶质瘤突破性治疗，以加快试验的步伐。

　　toca511是一种注射型逆转录病毒载体，tocafc是研究中的一种延长释放的5-fu药物。

　　fda先前批准了该项目的快速轨道设计（快速轨道设计），并根据第一阶段临床结果的第一阶段临床结果，颁发了突破性治疗决定。

　　TOCA的Ⅰ期试验

　　2012年2月至2015年9月期间，45名患者接受托卡511名病人，45名患者在2012年2月至2015年9月期间接受托卡511名病人，截至2015年9月，43名患者在2015年9月之前接受至少一个周期的托卡弗治疗，至少一个周期。

　　应用接受洛莫司汀治疗患者（n=84）按1:2比例匹配为对照组进行对比。

　　82.2%的入组患者患胶质母细胞瘤。首次复发占51.1%、二次复发占22.3%、大于2次复发的占26.6。

　　所有患者术后均接受放疗和替莫唑胺化疗。

　　患者接受Toca511的剂量从1.4-4.8×10^9TU不等。TocaFC的剂量为130-220mg/kg每天。

　　主要研究终点为安全性、有效性、生存期。

　　主要研究结果

　　初步研究表明，tocafc和toca511治疗高级别胶质瘤的中位生存时间（os）为13.6个月，明显长于对照组（hr=0.45）。

　　联合用药的6月OS为87.9%、9月OS为72.4%、1年OS为52.5%、两年OS为31.6%。

　　中位无进展生存期（PFS）为3.2个月。

　　亚组分析中，OS和PFS方面较高剂量组均比较低剂量组获益更大。

　　在安全性方面，仅2例有限剂量毒性，1例无力，1例3度脑水肿，1例3度脑水肿，1例3度脑水肿，其他不良反应可耐受。

　　小结

　　胶质瘤新药治愈成功突破临床是真的吗？Ⅰ期试验表明，Toca511与TocaFC联合用药在OS、PFS等重要研究终点中均有不俗的表现。并且不良反应可以耐受。再加上现今对该疾病治疗手段的不足，让FDA在胶质瘤领域首次授予了突破性疗法认定。

　　该联合治疗方案正在纳入术后第一次或第二次复发的胶质母细胞瘤和间变性星形胶质瘤患者展开国际多中心的Ⅱ期/Ⅲ期临床试验。Ⅱ期临床的患者招募工作已经完成，初步结果预期在2018年的上半年公布。

　　Ⅰ期试验的临床结果不但包括安全性数据、生存数据、和疗效评价数据，临床数据也支持了该方案在肿瘤微环境中参与消耗免疫抑制髓系细胞的作用。

　　根据令人兴奋的有效性和安全性的数据，临床试验的相关人员对Toca511与TocaFC非常重视，试验相关已列入了他们工作首要完成任务。